©GettyImages

©GettyImages

©GettyImages

Genomik-Medizin

Die Grenzen verschoben: unsere Forschung in der Genomik-Medizin

Gentherapien erweitern das Konzept der Medizin um mehr als nur kleine Moleküle und Biologika. Dieser zukunftsweisende Ansatz ermöglicht es, Patient*innen zu helfen, indem genetische Informationen direkt in die Zellen eingebracht werden. Dadurch wird die Fähigkeit des Körpers, wichtige Proteine zu bilden, wiederhergestellt. Dies eröffnet neue Möglichkeiten, um eines Tages Krankheiten zu behandeln oder sogar zu heilen, für die es bislang nur wenige oder gar keine anderen Optionen gibt.

Mit jahrzehntelanger Innovation in der Bioproduktion, fundiertem Fachwissen in der Zell- und Gentherapie und einer Reihe neuer Technologieplattformen setzt sich Sanofi für die Entwicklung genomischer Therapien ein, die für Patienten auf der ganzen Welt zugänglich sind. Unsere Teams für Genomikmedizin sind so aufgestellt, dass sie nahtlos funktionsübergreifend zusammenarbeiten und so die Entdeckung, Entwicklung und Herstellung von Gentherapien für vererbte neurologische und seltene Krankheiten erleichtern. Die dabei gewonnenen Erkenntnisse haben Auswirkungen auf alle Krankheitsbereiche, einschließlich der Immunonkologie.

Wie funktionieren Genomik Technologien?

Die meisten Viren bestehen einfach aus genetischem Material (RNA oder DNA), das durch eine Proteinhülle geschützt ist. Gentherapien nutzen die Fähigkeit von Viren, sich an eine Zelle anzuheften, in sie einzudringen und ihre DNA abzulegen. Anstelle eines krankheitsverursachenden Virus programmieren die Wissenschaftler*innen jedoch ein nicht-pathogenes Virus – eines, das keine Krankheit verursacht –, um das Ersatzgen in die Zellen einzuschleusen. Diese Lieferviren werden als virale Vektoren bezeichnet und sind eine der sich am schnellsten entwickelnden Technologien in der Genomikmedizin.

Wissenschaftler*innen in unserem Unternehmen verbinden ihr umfassendes Fachwissen über Impfstoffe und Biologika auf Virusbasis mit fortschrittlichen Technologien, um neuartige Methoden für die Gentherapie zu entwickeln. Dazu gehören rekombinante virale Vektoren auf der Basis von adenoassoziierten Viren (AAV), die unsere Teams mit Hilfe einer firmeneigenen Technologie in großem Maßstab herstellen können. Diese Fähigkeit ist einzigartig und unterstützt die nachhaltige und schnelle Innovation.

Zusätzlich arbeiten unsere Wissenschaftler*innen an Nanopartikeln, Polymeren und anderen nicht-viralen Ansätzen zur Verabreichung von Genen für Krankheiten, bei denen die Verabreichung über virale Vektoren schwierig ist.

Kapsid-Evolution

Viren wie AAVs schützen ihr genetisches Material mit einem Kapsid – einer Proteinhülle, die dem Virus hilft, seine DNA in die Zellen einzuschleusen. Unsere Forschenden entwickeln Proteinhüllen, die es verschiedenen AAV-Typen ermöglichen, in bestimmte Zellen einzudringen. Kapside, die auf bestimmte Gewebe abzielen, wie Muskeln oder Nerven, ermöglichen eine effiziente Gentherapie im Körper. Damit könnten gleich mehrere große Hindernisse bei der Entwicklung von Gentherapien überwunden werden.

Die natürliche Exposition gegenüber AAVs kann dazu führen, dass Menschen Antikörper entwickeln, die ein therapeutisches AAV bei der Verabreichung neutralisieren und damit jeden potenziellen Nutzen verhindern würden. Unsere Wissenschaftler*innen entwickeln Kapside, die dazu beitragen könnten, dass das therapeutische AAV auch dann noch wirksam ist, wenn eine natürliche Immunität vorliegt.

Was kann mRNA?

Messenger- oder Boten-RNA (mRNA) übersetzt die in der DNA enthaltenen Anweisungen in Proteine, die alles tun: vom Zusammenhalten der Zellwände bis zur Katalyse biologischer Reaktionen. Ein beschädigtes Gen erzeugt beschädigte mRNA, die wiederum beschädigte Proteine erzeugt – und das kann zu Krankheiten führen.

Unsere Forschungs- und Entwicklungsteams entwickeln eine Reihe von Therapeutika und Impfstoffen auf RNA-Basis – sowohl im eigenen Haus als auch in Zusammenarbeit mit anderen innovativen Unternehmen. Eine davon ist die mRNA-Therapie, bei der die Anweisungen für die Proteinbildung direkt in die Zellen eingebracht werden, so dass diese den richtigen Bauplan für die Bildung gesunder Proteine erhalten.

Was bewirkt unsere Forschung für die Praxis?

Unsere Fähigkeiten bei der Erforschung, Entwicklung und Herstellung von Genomik-Medizin kombinieren wir mit rationalisierten Abläufen und neuen Kooperationen. So treiben wir die Grenzen der Medizin voran – in eine Richtung, die das Leben verändern kann.

Scientist@Sanofi: Wie arbeiten unsere Forschenden?

Soraya Hölper entwickelt gemeinsam mit ihrem Team komplexe Biotherapeutika für Indikationen wie Immunologie, Onkologie oder Immunonkologie und treibt Innovationen bei multispezifischen Antikörpern, die beispielsweise für die Tumorbehandlung erforscht werden, voran.

Woran forschen wir?

Wir entwickeln zukunftsweisende Ansätze für neue Therapien. Dazu nutzen wir verschiedene, hochmoderne Technologieplattformen zur Entwicklung neuer Medikamente, um Lösungen für Menschen mit chronischen Erkrankungen zu finden.