Klinische Studien ermöglichen es Forscher*innen, festzustellen, ob ein neuer Weg zur Vorbeugung oder Behandlung einer Krankheit für den Menschen sicher und wirksam ist. Diese Phase der Entwicklung eines neuen Arzneimittels oder Impfstoffs folgt auf viele Jahre – manchmal Jahrzehnte – der Forschung. Die Menschen, die an klinischen Studien teilnehmen, tragen dazu bei, Wissenschaft und Medizin in Richtung neuer Behandlungen und einer gesünderen Gesellschaft zu lenken.
Unsere Forschungs- und Entwicklungsteams arbeiten mit Patientenorganisationen weltweit zusammen, um Prioritäten, Bedarf und Herausforderungen von Patient*innen zu verstehen. Wir wollen diese Erfahrungen in Maßnahmen umsetzen – von den frühesten Entwicklungsstadien bis hin zu klinischen Studien und darüber hinaus. Ziel ist es, neue Gesundheitslösungen zu entwickeln, um die Lebensqualität von Patient*innen zu verbessern.
Was ist eine klinische Studie?
Bevor eine neue Behandlung allen potenziellen Patient*innen zur Verfügung gestellt werden kann, muss sie als wirksam und gut verträglich angesehen werden. Eine klinische Studie oder Studie am Menschen ist ein obligatorischer, gesetzlich vorgeschriebener Teil des Prozesses, der zur Genehmigung einer möglichen Behandlung durch die Gesundheitsbehörden führt. Das „Prüfprodukt“ kann ein neuer Impfstoff, ein Medikament oder eine Kombination von Arzneimitteln sein oder auch eine neue Methode, einen bestehenden Wirkstoff zu verwenden.
Klinische Studien sind so konzipiert, dass neue Arzneimittel oder Impfstoffe validiert werden oder auch die Patientenpopulation, bei der eine potenzielle Behandlung am effektivsten wäre, definiert wird.
Was wird in einer klinischen Studie erforscht?
In der Studie wird die Wirkung des Prüfpräparats entweder mit einem Placebo (einer Substanz ohne pharmakologische Aktivität) oder einer bestehenden Behandlung verglichen, um festzustellen, ob es sicher und wirksam ist. Im Laufe einer klinischen Studie wollen die Forschenden Folgendes zum Prüfpräparat bestimmen:
- das wirksame Dosierungsschema,
- die mögliche Toxizität und
- die Art und Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen, die es verursachen kann.
Unsere klinischen Studien werden mit Beiträgen von Vertretern der Patientenorganisationen, Ärzt*innen und Mitarbeitenden von Studienzentren, in denen die Studien durchgeführt werden, entwickelt. Dies trägt dazu bei, dass die Studien auf die relevanten Bedürfnisse von Patient*innen, medizinischem Fachpersonal sowie Regulierungsbehörden auf der ganzen Welt abgestimmt sind.
Eine klinische Prüfung darf nur durchgeführt werden, wenn die Ergebnisse vorausgehender Laboruntersuchungen die strengen Anforderungen der Zulassungsbehörden erfüllen oder diese übertreffen. Solche Laborstudien dienen dazu, bestimmte Verbindungen oder Kombinationen von Verbindungen zu bewerten. Durch Tests „in vitro“ und in Tierversuchen können Wissenschaftler*innen die Verträglichkeit und den potenziellen therapeutischen oder präventiven Wert beurteilen. Sind die in diesen Studien gewonnenen Daten zufriedenstellend, besteht der nächste Schritt darin, Studien mit gesunden Proband*innen oder Patient*innen in Betracht zu ziehen.
Der Hersteller reicht einen Antrag bei einer unabhängigen Ethikkommission oder einem Institutional Review Board ein. Diese prüfen Prüfverfahren und -protokolle. Die genehmigende Kommission verfolgt auch den Fortschritt der Studie, um die kontinuierliche Sicherheit und das Wohlergehen der Proband*innen zu gewährleisten.
Klinische Studien Phase 1, 2 und 3
Der durch eine Studie initiierte Erkenntnisprozess ist durch Regularien, Gesetze und Leitlinien definiert und erstreckt sich über einen längeren Zeitraum. Daher werden klinische Studien in verschiedene Phasen eingeteilt.
In Phase 1 klinischer Studien erfolgt die erste Anwendung an einer kleinen Gruppe gesunder Personen (Proband*innen). Es wird beobachtet, wie schnell der Wirkstoff durch den Körper wandert, sich verteilt, wie und wann er ausgeschieden und ob er gut vertragen wird. Hier werden das Dosierungsschema, eine mögliche Schadenswirkung (Toxizität) sowie die Art und Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen geprüft.
Danach, in der Phase II, wird der Wirkstoff für eine kleine Gruppe von Patient*innen zur Verfügung gestellt, die an der Erkrankung leiden, für die der Wirkstoff entwickelt wird. Ist diese Phase erfolgreich abgeschlossen und der Wirkstoff sowohl sicher als auch verträglich und wirksam, wird in Phase III eine große Patientengruppe untersucht. Diese Studien werden „verblindet“ durchgeführt, um herauszufinden, ob ein Wirkstoff wirksam ist. Das bedeutet, dass einer Gruppe von Patient*innen der Wirkstoff verabreicht wird und die Veränderungen des Gesundheitszustands mit der Gruppe, die ein Placebo erhalten hat – der sogenannten Kontrollgruppe – verglichen werden. Placebos sind Substanzen ohne arzneilich wirksame Bestandteile (Wirkstoffe). Bei verblindet durchgeführten Studien wissen weder Arzt /Ärztin noch Patient*in, wer den Wirkstoff erhalten hat und wer ein Placebo. Eine andere Form der Studiendurchführung ist der direkte Vergleich des Wirkstoffs mit einem Medikament, das bereits für die Anwendung bei der betreffenden Erkrankung zur Verfügung steht. Auch dabei wird die Überprüfung auf Wirksamkeit, Verträglichkeit und Sicherheit „verblindet“ geprüft.
Werden nach erfolgter Zulassung noch Studien durchgeführt?
Wenn die Substanz von den Zulassungsbehörden für die untersuchte Erkrankung positiv bewertet wurde und auf dem Markt verfügbar ist, können weitere Studien folgen. Diese sind dann meistens nicht blind und können ohne einen Vergleich mit anderen Medikamenten durchgeführt werden, um bestimmte Eigenschaften zu untersuchen, beispielsweise Sicherheit und Verträglichkeit oder auch wie zugelassene Medikamente noch nutzungsfreundlicher angewendet werden können.
Wird bei der Anwendung in der ärztlichen Praxis dokumentiert, wie sich eine auf dem Markt verfügbare Substanz hinsichtlich Wirksamkeit und Sicherheit bewährt, so spricht man von Nicht-interventionellen Studien, da hier die Gabe des Medikaments nur durch die Erkrankung und die zugelassene Anwendung bestimmt wird und keine über die übliche Behandlung hinausgehende Untersuchung durchgeführt wird.
Welche Risiken bestehen für die Teilnehmer?
Eine klinische Studie kann nur durchgeführt werden, wenn alle möglichen Vorkehrungen zum Schutz der Patient*innen-Sicherheit getroffen wurden, und ein Prüfpräparat kann nur getestet werden, wenn eine reale Möglichkeit eines therapeutischen Nutzens besteht. Alle klinischen Studien werden in Übereinstimmung mit den Grundsätzen der „Guten klinischen Praxis“ („Good Clinical Practice“ – GCP) durchgeführt, und von unabhängigen Ethikkommissionen sowie Aufsichtsbehörden - wie das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) oder Paul Ehrlich Institut (PEI) - überwacht.
Der Arzt, der eine klinische Studie durchführt, stellt sicher, dass zur Teilnahme eingeladene Patient*innen Informationen über mögliche unerwünschte Ereignisse erhalten und Zeit haben, die Risiken zu prüfen und Fragen zu stellen. Wenn Patient*innen sich für eine Teilnahme entscheiden, werden sie über mögliche Risiken aufgeklärt und gebeten, zu bestätigen, dass sie sich der Studienverfahren, Risiken und Einschränkungen bewusst sind.
Patient*innen, die an klinischen Studien teilnehmen, erhalten während der gesamten Studie den höchsten Schutz durch biologische, medizinische und klinische Überwachung. Sie können sich jederzeit entscheiden, sich von der Studie zurückzuziehen.
Unsere klinischen Studien sind auf die Behandlung von Patient*innen und nicht auf Krankheiten ausgerichtet. Unsere Teams berücksichtigen bei der Planung einer Studie die gesamte Patientenumgebung, einschließlich des Zugangs zu Verkehrsmitteln und Gebäuden. Wenn es beispielsweise nur möglich ist, aus der Ferne teilzunehmen, können manchmal Tools wie elektronische Signaturen, der direkte Versand von oralen Medikamenten und Telemedizin verwendet werden, um die Verbindung zwischen Patient*innen und Ärzt*innen aufrechtzuerhalten. Dabei verfeinern unsere Teams die Ansätze der Telemedizin kontinuierlich.
Vielfalt und Inklusion in Klinischen Studien
Wir bemühen uns, Patient*innen in jeder Phase der Forschung und Entwicklung an erste Stelle zu setzen. Das bedeutet in klinischen Studien, Teilnehmer*innen einzuschließen, die die große Diversität der Bevölkerung widerspiegeln.
Im Video gibt es weitere Informationen zur Bedeutung von Vielfalt und Inklusion in klinischen Studien. Menschen, die die Zukunft der Versorgung auf der ganzen Welt mitgestalten, darunter geben eine Patientin, ein Forscher sowie unsere Sanofi Kolleg*innen Einblicke in klinische Studien.
Wir führen klinische Studien in verschiedenen Therapiegebieten durch. Mehrere Internetportale bieten weiterführende Informationen zu den von uns durchgeführten Untersuchungen.
mein.sanofi.de
Für Ärzt*innen stellen wir in unserem zugangsgeschützten Informationsportal Studien vor, in die aktuell Patient*innen eingeschlossen werden.
sanofi.com
ist unser eigenes Internetangebot, das die Ergebnisse der klinischen Studien der Sanofi-Produkte zur Verfügung stellt.
Clinical Trials
ClinicalTrials.gov ist eine Plattform, die die National Library of Medicine der USA betreibt, auf der alle klinischen Studien veröffentlicht sind.
ICTRP
ist das Suchportal der International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP) der Weltgesundheitsorganisation (WHO).
EU Clinical Trials Register
Interventionelle Studien sind im europäischen Register klinischer Studien zu finden. Es ist Teil von Eudrapharm, der Datenbank über in der EU zugelassene medizinische Produkte.
Nicht-Interventionelle Studien (Anwendungsbeobachtungen)
Datenbanken zu Nicht-Interventionellen Studien (Anwendungsbeobachtungen) bieten die Internetseiten des Bundesinstituts für Arzneimittel und Medizinprodukte und des Paul-Ehrlich-Instituts
VfA
Der Verband der forschenden Arzneimittelhersteller bietet weiterführende Informationen zum Thema klinische Studien.