©Microverse Studios
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Technologieplattformen
Unsere zukunftsweisenden Ansätze für neue Therapien
So wie Impfstoffe vor über einem Jahrhundert die Medizin verändert haben, so verändern die rasanten technologischen Fortschritte des letzten Jahrzehnts die Arzneimittelentwicklung, wie wir sie kennen. In unserem Unternehmen geben branchenführende Technologieplattformen unseren Forschung- & Entwicklungs-Teams neue Werkzeuge an die Hand. Sie entwickeln damit bahnbrechende Therapeutika, die noch vor wenigen Jahren unvorstellbar gewesen wären. Diese Technologien werfen auch ein neues Licht auf die Biologie vieler Krankheiten und helfen uns, mit präziseren Medikamenten ihre Ursachen zu bekämpfen.
Wie funktionieren neue Antikörpertechnologien?
Monoklonale Antikörper
Monoklonale Antikörper sind hochspezialisierte Immunproteine, die so konstruiert werden können, dass sie bestimmte Ziele im Körper erkennen und mit ihnen interagieren. Unsere Teams setzen verschiedene monoklonale Antikörpertechnologien ein, um neue Therapeutika gegen beispielsweise chronische Autoimmunerkrankungen, Virusinfektionen oder Seltene Krankheiten zu entwickeln.
Multispezifische Antikörper
Antikörper erkennen in der Regel nur eine Art von Molekülen. Wir nutzen eine firmeneigene Technologie, um Antikörper zu entwickeln, die zwei oder drei verschiedene Zielmoleküle identifizieren können. Diese „multispezifischen“ Antikörper vereinen die wichtigsten Eigenschaften mehrerer verschiedener Antikörper in einer einzigen Therapie. Dieser leistungsstarke Ansatz eröffnet neue Möglichkeiten zur Bekämpfung von Krebs und immunologischen Störungen an vielen Fronten.
Antikörper-Wirkstoff-Konjugate
Antikörper sind leistungsfähige Immunproteine, die sehr spezifische Zielmoleküle erkennen und an sie binden. Wir können Antikörper mit krebsbekämpfenden Medikamenten verbinden und so „Antikörper-Wirkstoff-Konjugate“ (ADC) bilden, die die Wirkstoffe direkt an Tumorzellen abgeben. An den Antikörper können viele niedermolekulare Medikamente gebunden werden. Wie ein GPS kann er sie zu einem bestimmten Ziel auf einer Tumorzelle leiten, bevor er sie freisetzt. Unsere Plattform hilft unseren Forschern, zytotoxische und immunstimulierende ADCs zu entwickeln.
Nanobody®-Moleküle
Nanobody®-Moleküle werden von einer speziellen Art von Antikörpern abgeleitet, die auf natürliche Weise von Lamas und anderen Kamelidenarten produziert werden. Mit einem Zehntel der Größe herkömmlicher Antikörper haben Nanobody®-Moleküle das Potenzial, Krankheitsziele im menschlichen Körper zu erreichen, die für herkömmliche Antikörper unzugänglich sind. Sie bestehen aus aneinandergereihten Antikörperfragmenten, die so konzipiert sind, dass sie an viele Ziele gleichzeitig binden. Dies eröffnet die Möglichkeit, komplexe Behandlungsschemata durch einzelne, mehrfach wirkende Medikamente für immunvermittelte Krankheiten, Krebs und seltene Blutkrankheiten zu ersetzen.
Targeted Protein Degradation
Unser tiefes Verständnis der Zellbiologie treibt uns dazu an, die körpereigenen Mechanismen zu erforschen, um krankheitsverursachende Stoffe innerhalb von Zellen abzubauen. Viele Krankheiten entstehen durch die Fehlfunktion bestimmter Proteine, die an der Immunantwort beteiligt sind. Indem wir die natürliche Fähigkeit der Zellen nutzen, alte oder beschädigte Proteine abzubauen, und diese gezielt auf krankheitsverursachende Proteine ausrichten, können wir deren Aktivität potenziell hemmen und Krankheiten lindern.
Enzyme
Enzyme wirken als Katalysatoren, die biochemische Prozesse beschleunigen, indem sie an bestimmte molekulare Zielstrukturen (Targets) binden. So wie nur ein bestimmter Schlüssel genau in ein Schloss passt, können nur bestimmte Verbindungen von einem bestimmten Enzym gebunden werden. Diese Eigenschaft ist ein Teil dessen, was Enzyme zu so nützlichen Therapeutika macht. Wir untersuchen derzeit den Einsatz von Enzymen in der Behandlung von Stoffwechselerkrankungen.
Was leistet Genomikmedizin?
Gentherapie
Die Gentherapie ist eine neue Form der Krankheitsbehandlung, bei der ein Gen in die Zellen von Patient*innen eingebracht wird, oft um ein fehlendes oder defektes Gen zu ersetzen. Die integrierte, disziplinübergreifende Einheit für genomische Medizin von Sanofi beschleunigt den Fortschritt bei Gen- und Zelltherapien durch die Kombination einer Reihe von Technologien, von Nukleinsäure-Nanostrukturen bis hin zu viralen und nicht-viralen Plattformen für die Genverabreichung.
Genom-Editierung
Wir arbeiten an Verfahren zur Reparatur defekter, krankheitsverursachender Gene durch direktes Hinzufügen oder Entfernen von DNA. Diese Techniken beruhen auf spezialisierten Enzymen, die die DNA an bestimmten Stellen schneiden.
Messenger-RNA
Messenger-RNA (mRNA) sind sehr kleine, aber wichtige Moleküle in unseren Zellen, die als Bindeglied zwischen unserer DNA und allen biologischen Aktivitäten in unserem Körper dienen. Wir produzieren ständig mRNA: Ihr Zweck ist es, die DNA, unseren genetischen Bauplan, in die Proteine zu übersetzen, die wir zum Leben brauchen. Wir machen uns diese natürliche molekulare Maschinerie zunutze, um neue, lebensrettende Impfstoffe zu entwickeln und die seit Langem bestehenden Herausforderungen bei Krebs, immunvermittelten Krankheiten und seltenen Krankheiten anzugehen. Unsere mRNA-Plattform unterstützt unsere Wissenschaftler bei der Identifizierung und Entwicklung therapeutischer mRNA-Sequenzen und sorgt dafür, dass sie stabil bleiben, bis sie ihre Zielzelle erreichen.
Wie funktionieren Konjugat-Technologien?
Konjugat-Plattformen ermöglichen Wirkstoffe noch selektiver auf spezifische Proteine auszurichten.
Tailored Covalence®-Plattform
Unsere Tailored Covalence®-Plattform gibt unseren Wissenschaftler*innen eine noch nie dagewesene Kontrolle darüber, wie sich ein Medikament – reversibel oder irreversibel – an sein Zielprotein binden kann. Wir können heute Wirkstoffkandidaten entwickeln, die eine starke Bindung mit zwei Zielproteinen eingehen: mit dem Zielprotein, das die Krankheit verursacht, und mit einem weiteren Zielprotein in der Nähe. Dieser Ansatz funktioniert wie ein „doppeltes Schloss mit Schlüssel“. Kleine Moleküle können so konzipiert werden, dass sie für längere Zeit an ihrem Zielort verbleiben, was ihre Fähigkeit zur Wechselwirkung mit anderen, nicht zum Zielort gehörenden Molekülen verringert. Dies könnte die Notwendigkeit anhaltender, erhöhter Wirkstoffspiegel, wie sie bei Standardmedikamenten üblich sind, verringern und möglicherweise unbeabsichtigte Nebenwirkungen minimieren.
siRNA-Konjugate
Die RNA-Interferenz (RNAi) ist ein vielversprechender neuer Ansatz für die Behandlung von Krankheiten. Sie ermöglicht es unseren Wissenschaftler*innen, die Produktion von krankheitsverursachenden Proteinen zu verringern, indem sie in die Genaktivität eingreifen. In Zusammenarbeit mit Alnylam machen wir uns diesen natürlichen biologischen Prozess der RNA-Interferenz zunutze, um neue therapeutische Ansätze für seltene Blutkrankheiten zu erforschen.
Synthetische Biologie
Die DNA besteht aus vier chemischen Basen, die die Anweisungen für die Herstellung der 20 Aminosäuren liefern, aus denen alle menschlichen Proteine und Proteintherapeutika bestehen. Unser erweitertes genetisches Alphabet fügt der DNA ein neues Basenpaar (DNA Buchstaben) hinzu. Mit sechs statt vier Buchstaben können unsere Teams neue Proteine, so genannte Synthorin™-Moleküle, herstellen. Dies gibt ihnen die Werkzeuge und das Material, das sie benötigen, um proteinbasierte Behandlungen für Krebs und andere Krankheiten zu entwickeln und zu optimieren.
Kleine Moleküle
Kleine Moleküle sind Medikamente, die üblicherweise als Pille eingenommen und über den Darm in den Körper aufgenommen werden – sie können leicht in Zellen eindringen und mit biologischen Zielen interagieren, um Krankheiten zu behandeln. Unsere Plattformen für kleine Moleküle, sogenannte „Small Molecules“, helfen unseren Teams bei der Entwicklung innovativer Behandlungen in verschiedenen Therapiebereichen.
Forschung & Entwicklung
Wir schaffen beste Bedingungen für biomedizinische Innovationen, um Krankheiten vorzubeugen, zu behandeln und zu heilen. Erfahren Sie mehr über unsere Aktivitäten im Bereich Forschung & Entwicklung.