Nanobodies sind eine völlig neue Generation therapeutischer Antikörper. Ein weltweit erster Nanobody-Wirkstoff ist nun ins Rennen gestartet.

Nanobodies: Kleine Teilchen – riesiges Potenzial

Klein, zielstrebig und verblüffend vielseitig – Nanobodies sind eine völlig neue Generation therapeutischer Antikörper. Ein weltweit erster Nanobody-Wirkstoff ist nun ins Rennen gestartet. Die Mission: Niemand soll mehr an der seltenen Blutgerinnungsstörung aTTP (erworbene Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura) sterben müssen.

Eine potentiell lebensbedrohliche Erkrankung

Saida steht mitten im Leben, als sie plötzlich bewusstlos zusammenbricht und in die Notaufnahme eingeliefert wird. Verdacht auf Schlaganfall. Acht Stunden später beginnen ihre Nieren zu versagen, weil sie nicht mehr ausreichend mit Sauerstoff versorgt werden. Zum Glück ist nun Schichtwechsel auf der Station. Der Arzt, der seinen Dienst beginnt, entdeckt die purpurfarbenen Blutergüsse, mit denen Saidas Körper übersät ist. „Für mich waren die Blutergüsse immer völlig normal“, sagt Saida später. Für den Arzt auf der Intensivstation sind sie Anlass genug, ihr Blut noch einmal genauer zu untersuchen. Er findet im Blut der jungen Britin unzählige Thromben aus Blutplättchen, die bereits Gefäße im Gehirn und den Nieren verstopfen, aber nur wenige freie Blutplättchen. Weitere Tests ergeben: Saida leidet an einer sehr seltenen Erkrankung: der erworbenen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura, kurz aTTP. Unter einer Million Menschen sind weniger als fünf davon betroffen.

Es geht um Leben und Tod

„aTTP ist extrem selten. In Deutschland haben wir vielleicht 200 Neuerkrankungen pro Jahr“, sagt Professor Jan Menne von der Medizinischen Hochschule Hannover und ergänzt: „Doch es geht bei jedem einzelnen Patienten um Leben und Tod.”

Dass Saida überlebt, hat sie vor allem der Geistesgegenwart des Arztes zu verdanken. Neun von zehn Patienten sterben, wenn die Krankheit nicht rasch erkannt und behandelt wird. Der Arzt veranlasst sofort, dass Saidas Blutplasma gegen neues Spenderplasma ausgetauscht wird. Das ist die Standardbehandlung bei einem akuten Schub von aTTP. Dadurch sollen die fatalen Blutgerinnsel aus dem Kreislauf entfernt werden. Nach gut drei Wochen kann Saida das Krankenhaus wieder verlassen.

aTTP ist extrem selten. In Deutschland haben wir vielleicht 200 Neuerkrankungen pro Jahr.

Professor Jan Menne, Medizinische Hochschule Hannover

Nicht alle haben so viel Glück wie Saida. Trotz Plasmaaustausch stirbt noch immer etwa jeder fünfte Mensch an einer akuten aTTP-Episode. Jeder von ihnen ist einer zu viel.

Der Ursprung von Saidas Erkrankung liegt in ihrem Immunsystem. Es hält ein körpereigenes Enzym für einen Eindringling und bildet Antikörper dagegen. Antikörper sind große, Y-förmige Moleküle, die vermeintliche Eindringlinge erkennen und binden, um sie gezielt lahmzulegen. Manchmal mit zweifelhaftem Erfolg. Denn das mit Antikörpern gebundene eigene Enzym funktioniert nicht mehr richtig. Als Folge bilden sich fadenförmige Strukturen, die die Innenwände der Blutgefäße überziehen. Normalerweise schneidet das Enzym diese Fäden in kleine Stücke. So aber bleiben die Blutplättchen an den Fäden kleben und verklumpen – es bilden sich Blutpropfen, die vor allem den Blutfluss durch die engen Gefäße verhindern, mit den bekannten Folgen Schlaganfall oder Herzinfarkt.

Nanobodies: Kleine Antikörper mit großer Wirkung

Auch das weltweit erste Medikament zur Behandlung eines akuten aTTP-Schubes  hat seinen Ursprung im Immunsystem. Die Technologie, auf der es basiert, wurde von Ablynx entwickelt, seit vergangenem Jahr ein Teil von Sanofi. Die Entwicklung des Medikamentes fußt auf der Entdeckung, dass Lamas und andere Neuwelt-Kamele kleinere und einfacher aufgebaute Antikörper besitzen als der Mensch. Biotechnologisch lassen sich daraus voll funktionstüchtige Mini-Antiköper erzeugen: die Nanobodies. Sie sind nur ein Zehntel so groß wie ein Antikörper, was Vorteile mit sich bringt: Sie lassen sich deutlich einfacher produzieren, kommen an Stellen im Körper, für die ihre größeren Verwandten zu sperrig sind.

Zur Behandlung von aTTP werden dem Patienten die Nanobodies verabreicht; zusätzlich bekommen die Patienten frisches Blutplasma. Statt der Blutplättchen bleiben nun die Nanobodies an den langen Fäden haften, während die Blutplättchen ungehindert ihre Runden durch den Körper drehen können.

Der Arzt hat meine Blutergüsse richtig eingeordnet. Darum bin ich heute noch am Leben.

Saida, aTTP-Patientin

Nanobodies – die nächste Generation therapeutischer Antikörper

Infografik: Nanobodies – die nächste Generation therapeutischer Antikörper

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